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一、抗乙型肝炎病毒基因治疗药物
抗乙型肝炎病毒基因治疗药物是以AAV为载体携带抗乙型肝炎病毒SiRNA，利用世界上最新的核糖核酸干扰技术（RNAi
Technology）来消灭乙型肝炎病毒的基因治疗药物。它与传统的药物（小分子化合物）不同，具有极高的特异性，极低的副作用，是二十一世纪最具希望的基因治疗药物。它将被用于注射到感染乙型肝炎病毒的患者体内，AAV载体利用其对肝细胞高亲和力的特性，迅速进入肝细胞，表达抗乙型肝炎病毒的SiRNA，高效清除肝细胞中的病毒RNA，阻断病毒的繁殖和蛋白质的表达，从而达到消灭乙肝病毒的目的。
1、抗乙型肝炎病毒基因治疗药物的研发背景
众所周知，病毒引起的疾病给人类带来极大的危害，如肝炎，艾滋病，非典型性肺炎，流感等等。由于病毒具有最简单的基因组结构和顽强的复制特性，使药物治疗极其不易。病毒的基因
(DNA或RNA)
很容易突变而产生变异体，使得治疗事倍功半，某项病毒的疫苗正处于研究阶段，病毒却已经变异了，故也发挥不了作用。更因为病毒都整合在受害脏器的细胞内，使得传统的药物不能所及。目前的抗病毒药物研究多注重于小分子化合物的合成，它通过抑制病毒基因的复制，或病毒蛋白的合成，或抑制某些病毒蛋白的功能来达到治疗目的。但由于这类传统的药物特异性不高，人体细胞正常基因的复制或蛋白的合成及其功能也受干扰，因此服用此类药物给人体带来很多副作用。也正是因此，小分子化合物新药的研究代价极大，时间周期极长。近年在欧美生物科研领域，一项引起众人极大关注的课题，核糖核酸干扰技术，是开发新一代抗病毒药物的光明和希望。
核糖核酸干扰技术利用病毒繁殖时需要转录RNA的特性，以基因治疗技术带入特异性最强的短链干扰RNA
(SiRNA)，直接特异性地攻击并降解病毒的RNA，使病毒无法繁殖，进而达到消灭病毒的目的。如此有效的抗病毒物质因为它只针对病毒的基因序列却不干扰细胞的正常活动，使其副作用降到最低。然而，化学合成的SiRNA是很不稳定的小分子物质,
在欧美新兴的SiRNA 研究中最大的难关就是如何把SiRNA送进细胞内并使其稳定存留足够时间，以达到消灭病毒的目的。
AAV对肝细胞有很强的亲和力，是携带SiRNA进入肝细胞的最好载体。与其它各种用于基因治疗的病毒载体比较，它安全可靠无副作用，引起的免疫反应也最小。首先在美国十五年来对AAV的科研和人体实验中，它被美国联邦药物管理局批准进入大量人体实验，它能运送治病基因到人体多个器官和细胞。美国和澳大利亚的公司近年已经展开用SiRNA来治疗乙型和丙型肝炎的研究,
在动物模型水平上获得了令人鼓舞的结果。但是他们缺乏一套大规模生产AAV载体的高效系统，因而研究的进度受到极大的影响。
相反地，我们拥有一套完整的AAV载体克隆,
基因调控，高滴度大量生产, 和高度提纯的系统，并已申请了美国专利（专利待批，patent
pending），我们的专业技术人员有十多年的基因治疗药物研发的经验。在此极其有利的条件下，我们决定用AAV携带抗乙型肝炎病毒SiRNA进入肝脏,
研发治疗乙型肝炎的生物新药。
2、抗乙型肝炎病毒基因治疗药物的特点与性能
抗乙型肝炎病毒基因治疗药物是一种特异性强，副作用低的生物药品。由于AAV携带的特异SiRNA只针对乙肝病毒起作用，消灭乙肝病毒的RNA（包括
pgRNA和mRNA）进而达到彻底消灭乙肝病毒，因此对人体的正常细胞没有任何副作用。该基因治疗药物利用AAV对人体的肝脏有很高亲和力的特点，直接主动地对乙肝病毒的繁殖场所（肝细胞）发动进攻，清除肝细胞中乙肝病毒自我复制所必需的pgRNA和表达蛋白所必需的mRNA，进而彻底干净地消灭乙肝病毒。
3、抗乙型肝炎病毒基因治疗药物的技术可行性与独占性
国际上目前有几家公司正在进行类似的抗乙型肝炎病毒基因治疗药物的研发。美国的
SIRNA THERAPEUTICALS，INC.
使用化学合成的抗乙型肝炎特异SiRNA，在小鼠动物模型上取得非常好的效果。但由于化学合成的SiRNA不稳定，不能特异性地集中在肝细胞中，也不能较长时间的留在肝细胞里，因此用量很大，产生了副作用。澳大利亚的
BENITEQ，INC.使用AAV携带抗丙型肝炎病毒特异的SiRNA来进行丙型肝炎的基因治疗，在动物模型的试验中取得非常好的效果，预计2006年底进行临床试验。他们的技术路线与实验设计和我们的相类似，不同点是针对丙型肝炎病毒，而我们是针对乙型肝炎病毒。他们的研究结果充分证明了用AAV载体携带SiRNA研发抗肝炎病毒基因治疗药物的技术可行性。然而由于BENITEQ，INC.不具备大量生产AAV载体的能力，他们的临床试验将会受到技术方面的限制，临床试验成功后也将没有能力进行产业化大量生产。与之相反，我们拥有受美国专利保护（也将申请中国的专利保护）的大规模生产AAV载体的独特技术，面向价值高达6500亿元人民币的巨大国内市场，我们确信能够取得成功并为投资者带来丰厚的回报。
二、大规模生产AAV载体
1、大规模生产科学研究级别（Research
Grade）的AAV载体
在基因治疗的生物科学领域,
AAV如上所述是最理想的载体, 它已广泛应用在多种基因工程治疗疾病的新药开发中，美国众多科研院校，研究所和制药公司对它有极大的需求。近年中国也开展这方面的研究工作，形成一定的市场。AAV载体难以大量生产，传统的细胞转染法产量低，人工及试剂消耗大，因而造价高，众多生物科学领域的研究人员因不能支付昂贵的费用而无法使用AAV载体来进行科学研究。因此传统的AAV载体生产方法远不足以提供市场的需要。
我们拥有一套独特、完整、高效的AAV载体生产系统，受美国的专利保护（专利待批，patent
pending）。我们也将申请中国的专利保护。除了为本公司的科研项目提供足够的AAV载体外，我们将为中国及国际上众多的生物科学领域的研究人员提供优质的AAV载体，并将以强有力的价格优势占领国内及国际科研市场。预计市场打开后，仅国内1000位科研人员每人每年使用一次AAV载体，或500位科研人员每人每年使用两次AAV载体，市场价值就高达每年1200万。最令人感到振奋的是，这个项目的研究工作已经完成，目前正在推向市场。
2、大规模生产临床试验级别（GMP
Grade）的AAV载体
使用AAV载体完成了动物试验后，人体临床试验所用的AAV载体必须符合国家食品药品管理监督局（SFDA）的标准。国际上称这个标准为GMP。我们计划建立一个GMP生产车间，利用我们独特、完整、高效的AAV载体生产系统，为国内及国际上需要进行人体临床试验的众多科研院校、研究所和制药公司提供GMP级别的AAV载体。目前国际上还没有一家公司能够提供1X1015vg（一乘十的十五次方的载体颗粒）以上GMP级别的AAV载体。我们的生产系统使用美国WAVE
BIOTECH，INC.的新型发酵设备，一次25升就可生产3X1015vg（三乘十的十五次方的载体颗粒），为国内及国际上需要进行人体临床试验的众多科研院校、研究所和制药公司提供足够的GMP级别AAV载体。预计市场打开后，每年提供十个（以每个3X1015vg为例）人体临床试验GMP级别的AAV载体，市场价值就高达每年4000万。这个项目只等筹集资金建立GMP生产车间，完善各个生产环节以符合GMP生产标准，便可推向国内及国际市场。
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